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Pharmanco > Actu > Cellules souches : efficacité sur cerveau ? Thérapie en question
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Cellules souches : efficacité sur cerveau ? Thérapie en question

2 octobre 2025
Chercheur en laboratoire tenant une boîte de cellules souches humaines

En 2016, une poignée de patients paralysés ont retrouvé la capacité de bouger un bras ou de parler après une injection de cellules souches dans le cerveau. L’annonce a, logiquement, fait grand bruit. Pourtant, aucune méthode de référence n’a vu le jour pour traiter les maladies neurologiques. Les espoirs, eux, persistent, mais le doute s’invite à chaque étape.

Plan d'article
Cellules souches et cerveau : comprendre les bases et les enjeuxQuels progrès la recherche a-t-elle permis dans les maladies neurologiques ?Essais cliniques en cours : quelles avancées concrètes pour les patients ?Vers de nouvelles thérapies : perspectives, limites et conseils pour s’informer

Les études cliniques défilent, sans s’accorder sur un protocole commun : origine des cellules, conditions pour participer aux essais, modes d’injection… chaque essai réécrit les règles. D’un centre à l’autre, résultats mitigés ou déconvenues ; difficile d’y voir une tendance nette. Désormais, la discussion scientifique s’attarde surtout sur l’interprétation des données : qui bénéficie réellement ? La prudence s’impose, notamment face à d’éventuels effets indésirables tardifs. Et surtout, la vraie question se pose, qu’espérer, honnêtement, dans les prochaines années ?

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Cellules souches et cerveau : comprendre les bases et les enjeux

Les cellules souches suscitent l’intérêt général, leur potentiel de réparation du cerveau captive la recherche moderne. Ce qui fait la spécificité de ces cellules : une faculté d’adaptation variable selon leur provenance.

Exemple marquant, les cellules souches embryonnaires : issues du blastocyste, elles peuvent devenir n’importe quelle cellule humaine, y compris un neurone. Mais ce recours, loin d’être anodin, soulève des interrogations éthiques et légales répétées.

D’autres alternatives sont étudiées avec attention. Les cellules souches mésenchymateuses, par exemple, sont prélevées dans la moelle osseuse ou la graisse. Elles ne remplacent pas les neurones, mais agissent indirectement sur l’environnement du cerveau, offrant des pistes pour limiter l’inflammation ou stimuler la réparation.

On s’intéresse aussi aux cellules souches pluripotentes induites (iPS), obtenues par reprogrammation de cellules adultes. Elles affichent la polyvalence des embryonnaires tout en évitant de prélever des cellules issues d’un embryon. Quant aux cellules souches neurales, présentes en petite quantité dans le cerveau adulte, leur marge d’action reste modeste : elles peuvent encore générer quelques neurones, souvent dans l’hippocampe.

Type de cellule souche Origine Potentiel de différenciation
Embryonnaire Blastocyste Très large (pluripotente)
Mésenchymateuse Moelle osseuse, tissu adipeux Multipotente
Pluripotente induite (iPS) Cellule adulte reprogrammée Pluripotente
Neurale Cerveau adulte Limitée (neurones, cellules gliales)

À ce jour, thérapie cellulaire et thérapie génique se croisent dans de nombreuses stratégies expérimentées pour soigner les troubles neurologiques. La diversité des types cellulaires redonne courage à de nombreux patients, mais chaque essai réclame rigueur et retenue, loin de toute forme de précipitation.

Quels progrès la recherche a-t-elle permis dans les maladies neurologiques ?

Dans le vaste champ des maladies neurologiques, des progrès se dessinent, parfois timidement. Pour la maladie de Parkinson, la greffe de cellules dopaminergiques issues de cellules souches embryonnaires demeure le pari de plusieurs équipes. Certains patients aperçoivent une amélioration des gestes, mais les effets, hétérogènes, varient, et imposent de longs suivis individuels.

En ce qui concerne les AVC, des tentatives de greffe de cellules souches neurales dans les zones lésées du cerveau produisent parfois une récupération de mouvements, mais il n’existe pas encore de consensus ni de protocole uniforme. Chaque hôpital déploie ses critères, et comparer les succès demeure ardu.

La sclérose latérale amyotrophique fait, elle aussi, l’objet de tests, en misant sur les cellules souches mésenchymateuses pour ralentir le processus ou réduire l’inflammation. Pour l’instant, les résultats restent modestes. Impossible de claquer des doigts : chaque progrès nécessite validation, et la recherche ne ferme aucune porte.

Pour l’autisme et la paralysie cérébrale, la réalité invite à une extrême prudence. Les essais robustes manquent, et l’horizon des certitudes est encore lointain. Les chercheurs priorisent l’évaluation de la tolérance et de la faisabilité. Impossible, dans l’état actuel, de proposer ces traitements à grande échelle : il faut d’abord comprendre les mécanismes réels, puis déterminer qui pourrait réellement en bénéficier.

Essais cliniques en cours : quelles avancées concrètes pour les patients ?

Actuellement, une vingtaine de centres travaillent main dans la main dans le monde entier autour des cellules souches neurales, avec des essais cliniques de mieux en mieux structurés. À Stanford, le neurologue Gary Steinberg pilote un protocole de greffes de cellules souches chez des victimes d’AVC. Certains patients retrouvent, quelques années après l’intervention, une part de mobilité, sans réapparition d’effets secondaires graves. Des équipes en Europe, elles aussi, testent des approches similaires dans la sclérose latérale amyotrophique. Les signaux sont bons sur la sécurité, mais toute généralisation reste prématurée.

Selon la pathologie, le choix du type de cellules souches varie : embryonnaires, mésenchymateuses ou pluripotentes induites, chacune avec sa fiche technique et ses contraintes. Chez les enfants touchés par une paralysie cérébrale, la greffe de moelle osseuse a entraîné, dans quelques cas, des progrès moteurs qui retiennent l’attention. L’interprétation, faute de groupe témoin, reste délicate. Aux États-Unis, on étend la durée du suivi afin d’anticiper tout effet indésirable retardé.

Le résultat : sur le terrain, quelques patients s’améliorent, d’autres moins. Chacune de ces trajectoires mérite d’être étudiée à part. Les complications sévères sont peu fréquentes à ce jour, mais tout consensus est suspendu à des observations prolongées avant d’espérer généraliser ces thérapies cellulaires.

Mains connectant un réseau neural lumineux sur un modèle de tête humaine

Vers de nouvelles thérapies : perspectives, limites et conseils pour s’informer

Le vent d’innovation qui accompagne les thérapies cellules souches suscite forcément de grandes attentes : réparer les cellules nerveuses, restaurer des fonctions abolies, parfois rêver même de retrouver la parole ou la marche. Pourtant, la rigueur ne tolère aucune précipitation. Les essais menés à ce jour montrent peu de complications majeures. Mais la littérature médicale mentionne parfois des différenciations inattendues, allant jusqu’à décrire, dans de rares cas, la formation de cellules tumorales si la transplantation n’est pas strictement encadrée. Quant au risque de rejet immunitaire, les cellules souches pluripotentes induites semblent le limiter, sans l’éliminer pour autant.

Pour encadrer la pratique, autorités sanitaires et comités d’éthique balisent la marche à suivre. Malgré ces garde-fous, certaines cliniques, situées hors d’Europe ou d’Amérique du Nord, misent sur le flou scientifique pour vendre des traitements à prix d’or, sans preuve fiable. Des promesses alléchantes, mais la traçabilité des résultats fait souvent défaut.

Avant toute démarche, mieux vaut miser sur des sources solides : consulter les registres d’essais cliniques, se tourner vers les grandes institutions publiques, et demander conseil auprès d’équipes spécialisées. Tout discours trop merveilleux appelle généralement la méfiance.

Quelques précautions s’imposent à toute personne tentée par ces traitements :

  • Prenez contact avec les sociétés savantes reconnues (Société Française de Neurologie, INSERM) pour obtenir des informations actualisées et vérifiées.
  • Renseignez-vous clairement sur la réputation des cliniques et exigez la transparence sur les résultats rendus publics.
  • Avant d’entrer dans un essai, sollicitez toujours l’avis coordonné de plusieurs spécialistes de santé.

Distinguer avancée scientifique et mirage commercial demande un œil averti. Lucidité et patience pourraient bien, demain, ouvrir la voie à des ruptures thérapeutiques dont nous n’avons pas fini de mesurer la portée.

Watson 2 octobre 2025
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